La ANMAT acotó la prescripción de Spinraza/nusinersen para
los tratamientos de la Atrofia Muscular Espinal (AME) por la escasez de
estudios sobre eficacia/efectividad/seguridad del medicamento más caro de
Argentina y, hasta hace poco, también del mundo. A su vez el Ministerio de
Salud de la Nación lo excluyó del PMO.
La resolución de ANMAT autoriza la reinscripción de Spinraza
de la multinacional Biogen en Argentina, pero solo para el tratamiento de la
Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo I Y II asociada con el gen SMN1 ubicado en
el cromosoma 5q previo diagnóstico de la enfermedad mediante un estudio
genético previo.
Al mismo tiempo, ANMAT excluyó Spinraza/nusinersen para el
tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo III Y IV.
El Ministerio de Salud a su vez derogó la Resolución 1452/19
de la entonces Secretaría de Salud que obligaba a las obras sociales y empresas
de medicina privada a financiar los tratamientos con Spinraza.
La decisión del Ministerio de Salud se fundamenta en la
resolución de la ANMAT y en el dictamen negativo de la Comisión Nacional de
Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC).
“De acuerdo con la evidencia científica disponible y el
trabajo experto realizado por la Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías
de Salud (CONETEC), resulta adecuado y necesario, en el estado actual de la
cuestión, derogar la Resolución Nº 1452/19 de la entonces
Secretaria de Gobierno de Salud”, anunció el Ministerio de Salud.
Al mismo tiempo, el Ministerio de Salud “para proteger los
derechos fundamentales de los pacientes, se dispone que los Agentes del Seguro
de Salud y las Entidades de Medicina Prepaga deban garantizar la continuidad de
la cobertura de los tratamientos de pacientes con ATROFIA MUSCULAR ESPINAL
(AME), en los tipos I, II y IIIA que hubieren sido iniciados durante la
vigencia de la normativa que se deroga”.
La administración anterior de la ANMAT había autorizado la
inscripción de Spinraza para el tratamiento de todos los tipos de AME, una
amplitud que había sido cuestionada por el Grupo Argentino para el Uso Racional
del Medicamento (GAPURMED) que en marzo
pasado reclamó al Ministerio de Salud, a la ANMAT y a la Superintendencia de
Servicios de Salud (SSS) una urgente revisión de las indicaciones terapéuticas
autorizadas para ese medicamento ante la falta de evidencias clínicas positivas
o muy débiles.
En sintonía con aquel reclamo, la ANMAT autorizó
el certificado de inscripción en el Registro de Especialidades
Medicinales N° 58.924 correspondiente a la especialidad medicinal
SPINRAZA/NUSINERSEN, SOLUCIÓN PARA INYECCIÓN INTRATECAL, 12 mg/5ml, cuya
titularidad corresponde a la firma BIOGEN ARGENTINA S.R.L., por el término de
UN (1) AÑO, vigencia válida hasta el 1 de marzo de 2021, manteniendo la
categoría de registro “BAJO CONDICIONES ESPECIALES” y con la indicación para el
tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo I Y II asociada con el
gen SMN1 ubicado en el cromosoma 5q previo diagnóstico de la enfermedad
mediante un estudio genético previo”.
La decisión de la ANMAT ayuda a poner un límite a la
persistente judicialización contra el Estado y las obras sociales en demanda de
tratamientos con este medicamento, del que ahora el organismo sanitario deja
constancia de que no existen estudios que lo recomienden para todos los tipos
de AME.
Incluso, la ANMAT en su reciente resolución sobre la
reinscripción de Spinraza respondió con cierta ironía al laboratorio Biogen que
se excusó de la falta de informes en la supuesta desidia de los médicos que
recetan el medicamento y obviamente realizan un seguimiento de sus pacientes.
Sin embargo, para la multinacional no parecería ser así y una vez recetado se
pierde el rastro del tratamiento.
La ANMAT detalló que la Dirección de Evaluación y Registro
de Medicamentos (DERM) consideró que “la información presentada no era
suficiente para determinar el coeficiente beneficio- riesgo de
SPINRAZA/NUSINERSEN para la indicación aprobada por esta Administración”.
Así también aclaró que “con respecto del Plan de Monitoreo
de Eficacia, Efectividad y Seguridad”, la multinacional “presentó datos sobre
seguridad del medicamento sin incluir datos sobre su eficacia y que por tal
motivo se le solicitaron los datos faltantes”.
El laboratorio respondió que “los datos de eficacia no están
disponibles por gran reticencia por parte de muchos de los médicos tratantes a
brindar la información solicitada, lo que dificulta mucho la recolección de los
datos”.
La DERM consideró que, “sin menoscabar esta circunstancia,
resulta llamativo que los profesionales tratantes hayan provisto toda la
información detallada de los pacientes excepto la evaluación de la eficacia,
siendo que este dato es fundamental para decidir la oportunidad de la continuidad
del tratamiento”, deja constancia el informe técnico.
El Ministerio de Salud recordó que en noviembre pasado la
Comisión Nacional de Evaluación de Tecnologías de Salud (CONETEC) publicó su
Informe de Evaluación de Tecnologías Sanitarias Nº 1, sobre el uso de
Spinraza/nusinersen en Atrofia Muscular Espinal
(www.argentina.gob.ar/conetec/informes-de-ets), en el cual concluyó que
“si bien su beneficio clínico sobre los pacientes con AME tipo I y II sería
mayor y esto está respaldado por evidencia científica de buena calidad; la
incorporación de la tecnología tendría impacto negativo sobre la salud pública,
la equidad y en el aspecto económico”.
La CONETEC concluyó que “teniendo en cuenta el informe
técnico, la información disponible hasta el momento y el contexto actual la
mesa técnica NO recomienda la incorporación de esta tecnología a la cobertura
obligatoria del país”.
“Solo en caso de una reducción considerablemente
significativa en el precio de la tecnología que permita garantizar la
sustentabilidad del resto de prestaciones esenciales como promoción de salud,
prevención, tratamiento y rehabilitación para todos los beneficiarios del
sistema de salud argentino; podría considerarse la cobertura para pacientes con
AME tipo I y tipo II que presenten características similares a los pacientes
incluidos en los ensayos clínicos”, propuso la CONETEC como opción.
La ANMAT avisó que para la próxima reinscripción en marzo
2021, Biogen deberá presentar “la descripción de todos los pacientes que
recibieron SPINRAZA / NUSINERSEN para evaluar que los beneficios superen a los
riesgos durante el tratamiento”, incluyendo:
Diagnóstico (resultado de los tests genéticos y fecha de su
realización) y tipo de la enfermedad, datos demográficos y clínicos de cada uno
de los pacientes tratados.
- Cantidad de dosis recibida por cada paciente incluyendo
fecha de cada dosis.
- Tipo de asistencia integral que recibió cada paciente.
- Descripción de todos los efectos adversos de dichos
pacientes.
Registro de evolución de cada uno de los pacientes desde la
primera hasta la última dosis recibida.
Spinraza de Biogen fue aprobado en Argentina el primero de
marzo de 2019 y su precio, acordado con el entonces secretario de Salud, Adolfo
Rubinstein, fue de 750 mil dólares el primer año de tratamiento y 300 mil
dólares en los siguientes.
“En las AME tipo I, nusinersen ha demostrado un efecto
positivo sobre la función motora, la función respiratoria y la supervivencia.
Sin embargo, existe una alta variabilidad en la respuesta al medicamento”,
porque “aproximadamente la mitad de los pacientes no presentan mejoría y, las
mejorías alcanzadas podrían llegar a ser muy discretas”, advirtió GAPURMED en
aquella carta de marzo pasado.
En consecuencia, “el beneficio fue mayor en los pacientes
con menor evolución de la enfermedad y de menor gravedad y en los pacientes
presintomáticos con 2 o 3 copias del gen SMN2.”, detalló la presentación del
grupo de estudios farmacológicos.
En las AME tipo II y III “nusinersen ha demostrado un efecto
positivo muy modesto sobre la función motora, sin datos sobre impacto en la
función respiratoria y sin evidencia en mejora de la supervivencia”, afirmó el
grupo de estudios en sus fundamentos.
GAPURMED había lamentado que pese a las débiles evidencias y
la carencia de estudios de eficacia, Spinraza ocupaba “la centralidad de las
prioridades de financiamiento público y cobertura de Obras sociales Nacionales
por el dictado de actos administrativos del Estado Nacional, que merecen un análisis
profundo y transparente de cara a la equidad que nuestro sistema de salud
demanda”.
ANMAT acaba de poner un cerco al uso indiscriminado del
medicamento y la avalancha de demandas judiciales.
Resoluciones completas:
Fuente: Portal Pharma Baires - Ver más sobre Legislación Sanitaria
