El 29 de febrero fue el día de las enfermedades poco
frecuentes (EPOF). Se estima que más de 3,5 millones de argentinos padecen
alguna.
El 29 de febrero es un día atípico: sucede cada cuatro años.
Es tan inhabitual como las Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF), de las que se
conmemora su Día Mundial —justamente— en esta fecha. Quienes tienen estas
patologías sufren otras rarezas adicionales, como que existan medicamentos para
tratarse y —de haberlos— poder pagarlos.
Se estima que más de 3,5 millones de argentinos padecen
alguna EPOF. Son muy complejas. Existen más de 8000 de estas enfermedades, el
72% son de origen genético. Pero su escaso conocimiento en la población
general, como en la sociedad médica, dificulta su tratamiento.
Un relevamiento de la Federación Argentina de Enfermedades
Poco Frecuentes (Fadepof) realizado en 2016 entre 800 personas concluyó que el
mayor problema que enfrenta el 44% de los pacientes es el acceso al tratamiento.
Las razones: la falta de drogas o la imposibilidad de pagarlas.
"Las opciones terapéuticas son, en general, escasas y
poco eficaces para éstas patologías, como así el desarrollo de nuevas terapias
y fármacos", indica ese informe.
Consultada por Clarín, Inés Castellano, presidente de la
Fadepof, explica que "los laboratorios desarrollan más medicamentos para
las enfermedades más prevalentes, porque hay un nicho de mayor cantidad de
pacientes".
"Para muchas de las patologías raras no hay medicación
disponible. No hay desarrollo, no hay investigación, no se estudió", sigue
Castellano. Nadie obliga a un laboratorio a desarrollar estos productos. No
está regulado. Simplemente, las compañías farmacéuticas "tienen que tener
la voluntad y el interés de trabajar en este nicho", sostiene.
En caso de que exista una droga, sigue habiendo
dificultades. "Otra cosa es que el paciente pueda acceder a la medicación.
Si la tiene que comprar es imposible, y si presenta el pedido ante su seguro de
salud lo más probable es que reciba un 'no' como respuesta, a pesar de que
—según la Ley 26.689— deberían estar cubiertas", sostiene Castellano.
La gran mayoría de estas drogas son mucho más caras que las
destinadas a enfermedades comunes. No hablamos del doble, sino de
"muchísimo más". "Hay medicamentos en los que es obsceno el valor
que tienen", acota la presidente de la Fadepof.
"Desde la comunidad de pacientes reclamamos
transparencia, para saber si el costo final del medicamento está realmente
vinculado con el valor de todo el proceso (de muchos años de investigación). Y
si no está sobredimensionado", dice Castellano.
"No es razonable que las empresas pidan lo que les
parezca y que haya que pagarlo. En las negociaciones entre las empresas y el
Estado (Ministerio de Salud), se consigue bajar el valor final
considerablemente, a veces hasta la mitad. Y si las empresas igual ganan, la
pregunta es: ¿Por qué pedían tanto?", indaga.
Por su parte, la Cámara Argentina de Especialidades
Medicinales (Caeme) asegura que está planteando iniciativas destinadas a
superar las actuales barreras de los pacientes argentinos con Epof. Entre
ellas, busca ofrecer "accesibilidad al mejor tratamiento disponible".
"Por cada 10 drogas generales, se lanza una para Epof,
es muy limitado", dice a Clarín Gastón Domínguez Caetano, uno de los
directores de comisión directiva de Caeme y quien lidera el Grupo de Trabajo de
Enfermedades Poco Frecuentes.
"En general, estos productos tienen una base de
pacientes muy pequeña. Y todo el costo de investigación y desarrollo es muy
alto. Por ahí, una patología tiene 50 pacientes. Se desarrolla una terapia que
les cambia la vida, pero la amortización de ese desarrollo es muy diferente que
si tenés un medicamento para la diabetes, que es una pandemia", explica
Domínguez Caetano.
En nuestro país, no hay un registro especifico de estos
medicamentos. "Puede haber más de 50 drogas para las Epof que se han
desarrollado a nivel mundial y hoy están presentes en Argentina ", estima.
"El número de moléculas para Epof va incrementándose
año a año. Hay mucha investigación. Hay un compromiso de las compañías de
innovación de no tanto enfocarse en la rentabilidad, sino en apoyar la mejora
en la calidad de vida", celebra.
Por su parte, la Cámara Industrial de Laboratorios
Farmacéuticos Argentinos (Cilfa) está difundiendo el Congreso de Enfermedades
Raras y Drogas Huérfanas que se hará del 25 al 27 de marzo en la sede de Puerto
Madero de la Universidad Católica Argentina (UCA).
Voceros de Cilfa explican a este diario que "la
dificultad de acceso de los medicamentos para enfermedades raras está, en
principio, justificado por un marcado gasto de inversión en investigación de
las mismas".
A estas drogas las llaman “huérfanas”, por la dificultad que
presentan las inversiones en ellas. "Son medicamentos de investigación, no
son medicamentos de uso corriente", dicen desde Cilfa, y acotan que
"no es sencillo encontrar la dosis ni la especificación adecuada para este
tipo de enfermedades".
Este motivo —aseguran— explica el alto precio para los
pacientes. "Sin lugar a dudas es por el costo de la investigación",
señalan los voceros. "Hay laboratorios que gastan fortunas en
investigación (para tratar las Epof) y otros que directamente no están en este
nicho", concluyen.
"No investigan porque no es redituable"
Su sueño era trabajar en el Circo de Soleil. Era profesora
de tela y trapecio para chicos y se estaba especializando. Hasta que, en un
práctica, Ailín Martínez Rozas (26) se dobló el dedo gordo del pie derecho.
Estuvo varios días con dolor, pensando que era normal. Le
hicieron una placa, estaba todo bien, hasta que el pie se le empezó a ir hacia
fuera y no pudo controlarlo. Al tiempo, se sumó el brazo y la mano derecha. Ahí
empezó la odisea.
Le diagnosticaron ataxia, sin encontrar aún la causa que
generó está patología. El vocablo ataxia significa incoordinación en los
movimientos y falta de equilibrio. Un síntoma que se debe a una afección
evolutiva del cerebelo.
Ailín lleva dos años y medio recorriendo sanatorios y
haciendo estudios de todo tipo. "Todo lo solvento sola. En mi trabajo
hicieron una colecta para ayudarme. Y ahora estoy con el segundo recurso de
amparo contra la obra social", cuenta su mamá, Viviana Correa.
"Personas que han averiguado me dicen que los
laboratorios no los investigan porque no es redituable, porque no son muchos
los casos. En Argentina son 200 más o menos", agrega Viviana cuando se le
pregunta por los posibles tratamientos.
Y concluye: "Es un dolor terrible como mamá, porque te
dicen que es una enfermedad incurable y que se mueren jóvenes. Es una crueldad
y una frialdad. No les interesa porque no son los hijos de ellos. Te encontrás
con mucho vacío, mucha soledad".
Fuente: Diario Clarín - Ver más sobre EPOF